Rozważania dotyczące roli AI i jej wpływu na ludzkość koncentrują się ostatnio na kwestiach zagrożeń i utraty kontroli nad modelami AI. Zainspirowało mnie to do rozważań na temat tego, czy wspierane przez AI prace R&D nad nowymi lekami będą zmieniać podejście do strategii ochrony patentowej nowych leków.
Tradycyjna ścieżka prac badawczych w farmacji opierała się na poszukiwaniu nowego leku, który był ukierunkowany na leczenie schorzenia w oparciu o aktualną wiedzę o danej chorobie. Z szeregu opracowanych cząsteczek wybierano grupę tych najbardziej obiecujących i poddawano je dalszym testom, aby po przejściu fazy laboratoryjnej nowa molekuła mogła wejść do badań klinicznych.
Współcześnie, do prac badawczych włącza się modele AI, które stanowią realne wsparcie procesu badawczego, zwłaszcza na etapie początkowym, kiedy projektuje się cząsteczki dopasowane do celu molekularnego. To właśnie przewidywanie struktur białkowych stało się game changerem w możliwościach projektowania nowych cząsteczek. Przełomowość tego rozwiązania dostrzegł i nagrodził Komitet Noblowski, przyznając w 2024 roku Nagrodę Nobla dla Davida Bakera, Demisa Hassabisa i Johna Jumpera, którzy opracowali model AI przewidujący struktury białkowe AlphaFold.
Modele AI pozwalają na skrócenie czasu rozwiązania skomplikowanych struktur białkowych niemalże do minut, a także projektowanie związków o wysokiej selektywności wobec wybranego celu molekularnego. To z kolei przyczynia się do znacznego ograniczenia kosztów badawczo-rozwojowych.
W tym kontekście warto spojrzeć na fundamenty ochrony własności intelektualnej dla farmaceutyków. Opierają się one słuszną społecznie zasadę, że w zamian za ujawnienie wynalazku otrzymuje się szansę na uzyskanie monopolu na korzystanie z rozwiązania przynajmniej przez 20 lat, z możliwością wydłużenia ochrony patentowej w szczególnych przypadkach przez SPC. Natomiast patent jest przyznany tylko wynalazkom, które będą spełniać łącznie trzy przesłanki zdolności patentowej, czyli będą nowe, innowacyjne i będą nadawać się do stosowania.
Koncerny farmaceutyczne są skłonne ponosić miliardowe nakłady na badania i rozwój nowych leków, w nadziei, że otrzymanie ochrony patentowej na te cząsteczki zrekompensuje koszty prac R&D. Wydawać by się mogło, że skoro dzięki AI możliwe jest znaczące ograniczenie kosztów badawczo-rozwojowych, to również należałoby rozważyć dostosowanie okresu ochrony patentowej dla takich rozwiązań.
Prace badawcze z udziałem AI rodzą też szereg dyskusji o zdolności patentowej w obliczu ryzyka przedwczesnego ujawnienia wynalazku i utraty jego nowości, jak również autorstwa rozwiązania (o tym szerzej w publikacjidot. sprawy DABUS). W dalszych rozważaniach skupiłam się jednak na kwestii wpływu AI na realne koszty prac R&D i tego, czy nastąpi rewizja zasad ochrony wynalazków farmaceutycznych, umożliwiająca szybszy i tańszy dostęp do nowoczesnych terapii.
Okazuje się, że póki co modele AI w farmacji świetnie sobie radzą na wczesnych etapach prac badawczych, pozwalając eksplorować in silico tysiące możliwych kombinacji i modyfikacji cząsteczek. Natomiast wąskim gardłem rozwoju nowych terapii jest etap badań klinicznych, który pozwala na weryfikację oddziaływania nowej cząsteczki w realnym układzie biologicznym. Modele AI świetnie analizują duże zbiory danych, zwłaszcza te będące wynikiem wcześniejszych badań. Jeśli zaś chodzi o „wymyślanie” cząsteczek de novo, tzw. AI-first, to nadal wiarygodność danych jest wątpliwa.
W mojej ocenie aktualnie modele AI w farmacji służą bardziej do generowania hipotez badawczych i odkrywania nowych celów molekularnych oraz dopasowanych do nich ligandów. Dopiero wykonanie testów in vitro a potem in vivo pozwala skonfrontować teoretyczne mechanizmy działania z praktyką. Organizm człowieka jest nadal zbyt skomplikowaną maszyną biologiczną, której pracy nie można zasymulować.
Biorąc pod uwagę tempo rozwoju AI nie jest całkiem nierealne, aby w niedalekiej przyszłości narzędzia AI były w medycynie tym, czym odkryta niemal 100 lat temu penicylina, która otworzyła ludzkości świat antybiotyków.
Odnośnie uregulowania legislacyjnego kwestii związanych z wykorzystaniem modeli AI w badaniach nad nowymi lekami, jesteśmy tuż przed wprowadzeniem w życie tzw. pakietu farmaceutycznego, czyli pierwszej, po ponad 20 latach, unijnej reformy prawa farmaceutycznego która dostosowuje przepisy do aktualnych wyzwań farmacji. Unijne przepisy w pewnym stopniu odnotowują, że AI może mieć wpływ na opracowywanie nowych leków, gdyż wprowadzają tzw. piaskownice regulacyjne, zapewniające możliwość testowania innowacyjnych rozwiązań korzystających z AI i uczenia maszynowego. Planowane zmiany mają na celu także przyśpieszenie dostępności leków generycznych.
Wracając do pytania o potrzebę zmiany zasad ochrony patentowej dla nowych leków, które są opracowywane z udziałem AI, to aktualnie modele AI są dobrym narzędziem wspierającym i przyśpieszającym proces poszukiwania nowych związków-kandydatów na leki, natomiast nie zastępują badań biologicznych i klinicznej weryfikacji danych, a więc najbardziej kosztochłonnych etapów prac rozwojowych nad nowymi lekami. Dlatego też postulat dotyczący tego, aby zmieniać zasady ochrony patentowej dla nowych leków opracowanych z udziałem AI jest przedwczesny.
Iwona Płodzich – Hennig, rzecznik patentowy
